2025年7月，由杨财广教授领衔的“RNA表观遗传原创靶点药物研发平台”项目，成功斩获第二届长三角国创中心创新创业大赛总决赛特等奖、原始创新奖、生物与医药领域金奖。按照大赛规则，长三角国创中心正式聘请杨财广教授为“项目经理”，开始项目培育。9月，该项目正式通过长三角国创中心专题会审议，获得数千万元研发经费实施科技成果产业化。目前，项目团队正在与国创中心密切协作，推动项目在长三角地区正式落地。

该项目聚焦于生物医药表观转录组学和肿瘤代谢研究前沿热点领域，全力开发源头创新型RNA表观遗传药物，不仅填补该领域原创新药研发的全球空白，更将打造推动基础研究原始创新向临床药物转化的标杆，加速我国原创新药研发的进程。

在生物学领域，“分子生物学中心法则”长期以来被奉为核心基石，但是这种法则，却很难解释诸多复杂的生命现象，诸如疾病的发生和控制等。近十余年来，随着科学研究的不断深入，表观遗传这一全新领域快速崛起，为破解这些谜题提供了全新路径。2023 年，随着沃尔夫化学奖授予芝加哥大学何川教授，正式确立了RNA表观遗传的独立学科地位。至此，DNA修饰、RNA 修饰、组蛋白修饰共同构成了这个领域的三块核心拼图。

作为何川教授的博士后，中科院上海药物所杨财广教授十多年来一直深耕于RNA表观遗传研究这片当初尚处萌芽期的科研 “无人区”，并不断取得突破性成果。2012 年，他发表了国内外化学干预RNA表观遗传修饰领域的首篇学术论文；2015年，在核酸研究领域顶级期刊《Nucleic Acids Research 》上发表重要研究论文，为后续成果转化奠定关键基础；2019年在国际肿瘤学顶刊《Cancer Cell》发表的重磅研究，首次清晰证实了相关靶点作为抗肿瘤新药靶点的核心价值。

这项突破性成果，让杨教授坚定了自己长久以来的科研猜想：这个靶点，是抗肿瘤原创新药研发领域极具探索价值的核心蛋白靶标。也正是从这一刻起，他下定决心，要将自己十余年沉淀的基础研究成果，面向临床推进转化，在完成科学概念验证的基础上，把实验室里的科学发现，变成能真正造福患者的原创新药。

与 DNA、组蛋白修饰领域早已实现十余款原创新药上市、惠及全球无数患者的成熟局面截然不同，RNA表观遗传领域的原创新药研发，在全球范围内仍处于 “0” 的空白阶段。而杨财广团队的研究，正是精准瞄准了这一全球空白，立志啃下这块 “硬骨头”，实现该领域原创新药从“0”到“1”的历史性突破。

“我知道从实验室走向成果转化的道路注定艰难，但是反过来想，如果我不来做，谁来做呢？没有人比我更了解我自己的基础研究成果，更清楚这项科学技术背后的逻辑和秘密，以及它真正的转化潜力和价值。”杨教授说。

尽管心理上做了充分准备，然而遇到的困难却远远超过想象。而横在他面前最深、最难跨越的鸿沟，是原始创新 “无对标可依” 带来的融资困境。

从2019 年开始，杨教授开始尝试对接多家社会资本，但所有洽谈最终都没有达成合作。“部分原因也是我们这个基础研究的成果太创新。全新的领域，全新的机制，没有任何可对标的药物和靶点，早期资本更偏好有对标、验证充分的项目，面对这种‘无答案可对’的原始创新，还是普遍持谨慎态度。” 他无奈地说。

团队也曾参加一些创新创业比赛，但未能取得理想成绩， “比赛的评委一般都认可我们项目的创新性，但他们担心的是风险会很高,”杨教授苦笑着，“坐了十几年的冷板凳，如今处在基础研究推向可转化阶段的关键节点，融资变成了新的挑战。”

2025年，一次偶然的机会，杨财广教授团队留意到了长三角国创中心创新创业大赛，其 “聚焦科技前沿，赋能原始创新” 的定位，瞬间吸引了他。抱着试一试的心态，团队报名参赛，而这次相遇，成为了项目转化的重要转折点。“现在想起来还有点后怕，因为当时没有特意准备和包装，但幸运的是拿到了特等奖。这也充分验证了国创中心举办这场大赛真正赋能原始创新的初心和对于项目的专业性判断，同样也充分证明了这个项目的引领性和可行性，让我们团队感到自信。” 杨财广教授感慨。

从初赛、复赛、领域决赛到总决赛，从评审、尽调、完善商业计划书、决赛、聘任项目经理、路演、推动落地，杨财广教授团队与长三角国创中心团队深入交流、密切合作，深切感受了这场大赛的与众不同之处，以及国创中心的独特的机制和体制。

“比赛的定位非常高，更看重具有原始创新性和探索性强的项目。”这是杨教授对于比赛的最深印象。“很多创新创业比赛特别看重技术的成熟程度，而国创中心的大赛是‘实打实’的支持原创成果和初创企业。当然比赛也设立了严格的标准，比如对于原始创新项目，要求开展临床研究的候选化合物已确立，并有一系列的数据参数支撑。”

赛程设置以及专家评审团队也让杨教授印象深刻。“比赛中，国创中心专业技术经理人全程陪同尽调，这个过程中也助力整个团队不断梳理项目的价值和潜力。另外评审团队中，不仅有专业科学家评判研究的先进性、原创性与科学性，也有产业专家、投资专家严格评审转化的可行性，这个过程也让整个团队得到了学习和成长。”

更让杨教授惊喜的是，国创中心的支持并非 “一投了之”，而是打造了全流程的配套服务体系，从项目评审、宣传推广到落地对接，由不同专业人才构成服务团队，分工明确、效率极高，为项目落地提供 “扶上马送一程” 的全方位保障。

“我原本以为拿到支持后，要自己独自去找融资、去谈落地、去谈合作，没想到从落地选址到政策对接，国创中心都有专业的人帮我们推进。” 杨教授说。此外，国创中心工作人员在执行规则时灵活高效，在合规的前提下，始终以 “推动项目落地” 为核心，针对个性化问题因地制宜解决，这份务实与专业，让杨教授团队非常认可。

2025年7月杨财广教授参加NICE创新大赛总决赛

如今，项目已锁定核心靶点及对应的小分子候选新药，长三角国创中心的专业团队正全程护航，推动项目在长三角地区落地，助力项目稳步前行。

“我们一直在做完善性研发，让项目的基础更扎实。” 杨教授介绍，当前的推进只是RNA表观遗传药物研发的起点。依托十余年的基础研究和技术积淀，团队计划展开全领域布局：在攻坚核心靶点药物的同时，同步探索领域内其他候选化合物、挖掘新适应症，未来将第二个、第三个PCC推向临床。

“国际上已有两家企业在RNA表观遗传领域推进药物研发，并已开展一期临床试验阶段，但他们的靶点与我们不同，我们目前在全球依旧保持领先。” 杨教授坦言，这份领先既是底气，更意味着沉甸甸的责任，也让团队期待项目的加快推进。

作为全球生物医药领域的全新赛道，RNA表观遗传药物研发的价值早已突破疾病边界：现阶段以肿瘤为切入点，能突破传统抗肿瘤药物靶点有限、易耐药的临床痛点，为耐药、难治性肿瘤患者带来新希望；长远来看，还可拓展至肥胖、神经系统疾病、RNA病毒感染、血脂血压调控等多个领域，未来有望诞生一系列原创新药，惠及更多患者。

“国创中心的支持，对我们来说不仅是经费和资源，更是一份信任，这份信任让我们更有信心在 RNA 表观遗传的无人区里继续探索。” 杨教授说。

期待团队早日推出该领域首款原创新药，为我国生物医药产业高质量发展注入创新动能，更让这片科研 “无人区”，早日绽放出惠及全球患者的原创新药之花。